沙砾生物入选ASGCT 2025大会壁报（2）：通用型体内CAR-T细胞疗法

当地时间2025年5月13至17日，本年度美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会将在美国路易斯安娜州新奥尔良市举行。年会摘要已于2025年4月29日由ASGCT正式公布，沙砾生物将通过壁报的方式，与来自世界各地的学者和专家交流分享沙砾生物在由靶向T细胞LNP体系驱动的通用型体内CAR-T细胞疗法项目的研究成果。

壁报

标题： In Vivo CAR-T Therapy Powered by Novel CLAMP Technology for T cell-Targeted mRNA Delivery
展示时间： 2025年5月14日（星期三）5:30 PM – 7:00 PM （当地时间）
壁报编号： 1282

报告亮点：
沙砾生物开发出一种颠覆传统 CAR-T 疗法的，可规模化、现成即用的体内CAR-T解决方案。该系统基于天泽云泰 Kailash™ 平台的 CLAMP 技术，采用一种新型的 T 细胞靶向脂质纳米颗粒（T-LNP），将编码抗 CD19 CAR 的 mRNA 直接递送至体内 T 细胞。前期实验通过严格的筛选标准，确定了最优的T细胞靶向受体以及抗体。在临床前模型中，实现了高效（30-60%）且特异性的CD3⁺ T细胞靶向递送，在肝实质细胞中的非特异性转染极低，并在人PBMC体外转染后24 小时内几乎完全清除 B 细胞。在一种恶性程度很高的白血病模型中，通过单次 T-LNP 给药即可实现肿瘤的完全清除。在临床相关剂量下，T-LNP在hPBMC重建小鼠中可有效清除原代B细胞，并引发强烈的T细胞扩增。这一研究成果显示，体内CAR-T作为一种低成本高效益的治疗策略，针对自身免疫疾病和癌症治疗具有巨大潜力。

关于沙砾生物
沙砾生物成立于2019年，是一家专注于肿瘤免疫细胞治疗，以TIL药物为代表研发管线的创新型医药公司。沙砾生物已完成多轮股权融资，得到了国内外多家知名创投基金的支持。

沙砾生物自主研发的GT101注射液是国内首个获批注册临床的TIL药物，目前进入关键二期临床试验。公司的核心研发平台包括StemTexp®干性TIL扩增技术平台、StaViral®病毒稳转株工艺、ImmuT Finder®免疫调节靶点发现平台、KOReTIL®高效基因敲除系统，并依托平台开发了一系列下一代基因编辑型TIL药物。沙砾生物拥有国际领先的技术储备和产业资源，旨在打造开创性的实体瘤细胞药物，为广大肿瘤病患带来新的希望。

关于天泽云泰
天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。

天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV载体筛选平台、ViLNP®脂质纳米粒技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViHiYi®AAV高产技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、代谢及血液系统疾病、眼科疾病以及肿瘤等领域的创新基因治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。

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