沙砾生物入选ASGCT 2025大会壁报（3）：基于LNP系统的TIL新型基因编辑方案

当地时间2025年5月13至17日，本年度美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会将在美国路易斯安娜州新奥尔良市举行。年会摘要已于2025年4月29日由ASGCT正式公布，沙砾生物将通过壁报的方式，与来自世界各地的学者专家交流分享沙砾生物基于脂质纳米颗粒（LNP）系统的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）创新型编辑方案。

壁报

标题： Enhancing Production and Functional Potential of Tumor-Infiltrating Lymphocytes via Lipid Nanoparticle-Mediated CRISPR/Cas9 Gene Editing

展示时间： 2025年5月15日（星期四）5:30 PM – 7:00 PM （当地时间）

壁报编号： 1776

报告亮点：

沙砾生物基于高效基因敲除技术平台KOReTIL®，开发出一种适用于 CRISPR/Cas基因编辑的全新LNP转染方案，首次报道通过LNP对TIL进行高效基因编辑。我们采用了不同的可电离脂质，例如已获FDA批准的分子SM102和天泽云泰开发的新型分子L52715，在多种物种中展现出高效的递送效率和良好的安全性。经过多轮LNP转染方案优化，与传统的电转方法相比，LNP转染在PBMC T和TIL上实现相。

经编辑的 TILs保持了强效的肿瘤杀伤功能，同时呈现出更优的记忆性和干样表型，并表现出较低的耗竭和凋亡水平。以上结果表明，基于 LNP 的 TIL 基因编辑策略有望成为新一代 T细胞疗法的重要技术路径，潜在可以开发出更稳健的细胞编辑工艺和具有更强临床转化潜力的产品。

关于沙砾生物

沙砾生物成立于2019年，是一家专注于肿瘤免疫细胞治疗，以TIL药物为代表研发管线的创新型医药公司。沙砾生物已完成多轮股权融资，得到了国内外多家知名创投基金的支持。

沙砾生物自主研发的GT101注射液是国内首个获批注册临床的TIL药物，目前进入关键二期临床试验。公司的核心研发平台包括StemTexp®干性TIL扩增技术平台、StaViral®病毒稳转株工艺、ImmuT Finder®免疫调节靶点发现平台、KOReTIL®高效基因敲除系统，并依托平台开发了一系列下一代基因编辑型TIL药物。沙砾生物拥有国际领先的技术储备和产业资源，旨在打造开创性的实体瘤细胞药物，为广大肿瘤病患带来新的希望。

关于天泽云泰

天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。

天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV载体筛选平台、ViLNP®脂质纳米粒技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViHiYi®AAV高产技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、代谢及血液系统疾病、眼科疾病以及肿瘤等领域的创新基因治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。