沙砾生物多项科学突破入选SITC 2025大会报告

癌症免疫治疗学会（SITC）将于11月5日至9日，在美国马里兰州国家港口市举办2025年度大会。由沙砾生物提交的3项肿瘤免疫治疗的突破性进展成功入选大会报告，包括下一代BiTE分泌型TIL产品的临床前数据、治疗肝细胞癌的个体化新抗原肿瘤疫苗GT601的首次人体临床试验方案设计、和基于CLAMP耦联技术开发的LNP/mRNA体内CAR-T产品的最新进展。沙砾生物将通过壁报的方式，与来自世界各地的业界专家分享和交流。入选SITC会议报告的详细信息如下：

壁报1

标题：A Bispecific Engager-Secreting TIL Therapy Designed to Penetrate Stromal Barriers and Boost Tumor Killing in Solid Tumors.

展示时间：2025年11月7日（周五）10:00 A.M.–7:00 P.M.（当地时间）

摘要编号：385

展示地点：Prince George ABC Exhibit Halls Gaylord National Resort and Convention Center

报告亮点：

沙砾生物巧妙设计开发了新一代肿瘤浸润性淋巴细胞（TIL）疗法RD213。工程化TIL细胞在体内分泌双特异性T细胞连接器（BiTE），同时靶向肿瘤细胞及基质细胞，驱动免疫细胞更深入地浸润更“冷”、更坚韧的肿瘤。RD213所选择的BiTE靶点在肿瘤微环境中特异性高表达。此外，由RD213分泌的BiTE仅在膜结合型靶点抗原存在时，对T细胞产生激活作用。与传统TIL细胞相比，RD213表现出更强的细胞毒性、细胞因子分泌能力、和连续杀伤肿瘤的能力，同时还能激活内源性T细胞杀伤肿瘤细胞。安全性研究显示，逆转录病毒转导的RD213无致瘤性风险，RD213的工程化改造对TIL细胞无过度激活影响。体内研究数据揭示了RD213的显著抑瘤效果，展现了和TIL多克隆肿瘤抗原识别的协同作用，也验证了RD213分泌的BiTE不影响TIL自身的抗原特异性。在初步毒理研究中，在各组织中均未观察到RD213的剂量相关毒性，证明了RD213良好的安全性。以上结果突显出RD213在治疗难治性实体瘤中的应用潜力，此项目即将进入临床开发阶段。

壁报2

标题：Trial in Progress: First in Human Study of GT601, a Next-Generation Neoantigen Cancer Vaccine for Hepatocellular Carcinoma

展示时间：2025年11月7日（周五）10:00 A.M.–7:00 P.M.（当地时间）

摘要编号：559

展示地点：Prince George ABC Exhibit Halls Gaylord National Resort and Convention Center

报告亮点：

GT601 是一款个性化新抗原肿瘤疫苗产品，融合了 NEOvigator™（沙砾生物开发的基于人工智能的高精度新抗原识别系统）与 ViLNP® Dakini（天泽云泰开发的靶向抗原提呈细胞（APC）的LNP递送系统，可实现肿瘤抗原mRNA的安全且高效递送）创新技术。临床前研究证实，GT601可以高效杀伤肿瘤，并有效防止肿瘤复发。通过多种动物模型完成的临床前安全性研究结果显示，GT601有良好的体内耐受性。目前沙砾已启动GT601的单臂开放标签I期临床试验，正在评估GT601治疗术后高复发风险的肝细胞癌患者中的安全性、耐受性及最佳生物学剂量。通过整合沙砾自主开发的新抗原预测技术与APC靶向递送系统，GT601有望突破传统新抗原疫苗在疗效上的关键瓶颈，释放其在实体瘤防复发和治疗中的潜力。GT601也可与TIL及其他肿瘤免疫治疗产品联用，发挥协同作用，实现更好的肿瘤治疗效果。

壁报3

标题：A Translatable In Vivo CAR-T Platform Enabled by CLAMP Technology for Targeted mRNA Delivery to T Cells

展示时间：2025年11月8日（周六）10:00 A.M.-6:35 P.M.（当地时间）

摘要编号：290

展示地点：Prince George ABC Exhibit Halls Gaylord National Resort and Convention Center

报告亮点：

GT801 采用新型 T 细胞靶向脂质纳米颗粒（T-LNP）系统，精准递送包含抗CD19 CAR基因的mRNA到T细胞，随后在体产生anti-CD19 CAR-T细胞。沙砾与天泽云泰合作，利用CLAMP专利技术和优选的T细胞靶向抗体，实现T细胞抗体与LNP的定量、稳定偶联，进而实现GT801高效精确的 T 细胞靶向，同时将髓系细胞和肝细胞的非特异性递送降至<1%。在hHSC重建小鼠中，GT801在0.01 mg/kg极低剂量水平单次给药，可快速清除>95% 的B细胞，并促进T细胞扩增约30倍，证明了T细胞在体内转染后的良好状态和扩增能力。GT801在重复给药情况下，可持续提高CAR-T细胞表达和扩增，显示出强效的抗肿瘤能力、良好的药代动力学特性。GT801给药后，仅产生极低水平的细胞因子释放（IL-6、TNF-α），进一步支持其安全性及可重复给药性。GT801的生产流程与标准LNP生产线高度兼容，方便实现大规模商业化生产。首批临床产品已完成GMP生产放行，目前针对B细胞恶性肿瘤及自免疾病的临床研究者发起试验（IIT）已经顺利启动。

近年来，沙砾生物参展的相关全球性会议还包括：

在2025年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）上，公布了三项突破性研究成果，包括联合抗原呈递细胞（APC）靶向递送平台的下一代肿瘤新抗原疫苗、基于脂质纳米颗粒（LNP）系统的创新型肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）编辑方案、以及由靶向T细胞的LNP体系驱动的通用型体内CAR-T细胞治疗。

在2025年美国癌症研究协会（AACR）上，公布了3项创新研究数据，包括两项基于CRISPR技术的下一代基因编辑型肿瘤浸润淋巴细胞（TIL），以及基于人工智能辅助发现与抗原呈递细胞（APC）靶向递送平台的下一代新抗原疫苗。

在2024年的癌症免疫治疗学会（SITC）上，公布了一系列细胞治疗领域最新研究成果，包括：应用患者来源的自体类器官（PDO）富集肿瘤特异性TIL、由天泽云泰AaCas12bMax技术平台支持制备下一代基因编辑型TIL，以及下一代基因编辑型TIL疗法GT300的临床方案设计。

在2024年的TIL Therapies Summit上，以专家座谈会和主题报告演讲等多种形式，分享肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法在更多适应症取得突破的潜力和机遇，展示公司在新一代基因编辑型TIL产品的研发进展和临床试验成果。

在2024年的美国临床肿瘤学会年会（ASCO）年会上，公布了一系列细胞治疗领域最新研究成果：TIL注射液GT101的I期临床数据，在多名晚期实体瘤患者体内表现出良好的安全性和临床疗效；全球首款膜结合IL-15复合物编辑型TIL注射液GT201的I期最新临床数据，在多名晚期实体瘤患者体内表现出良好的安全性和临床疗效，以及全球首创的CRISPR双靶点基因编辑型TIL注射液GT316，在多名晚期实体瘤患者体内表现出良好的安全性和临床疗效。

在2024年的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，公布了一系列细胞治疗领域最新研究成果：高通量CRISPR筛选平台ImmuT Finder®助力发现NK细胞关键免疫调控靶点、具有抗耗竭能力的双敲TIL产品GT316的临床前和临床最新数据，以及外部合作项目的最新研究成果：鉴定新型抗原呈递细胞靶向LNP用于mRNA肿瘤疫苗开发的最新数据。

在2024年的美国癌症研究协会（AACR）年会上，公布了TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）领域两项最新研究成果：增强实体瘤疗效的新型基因编辑的TIL产品GT216、以及基于高通量CRISPR筛选平台ImmuT Finder®的下一代双敲TIL产品GT307的最新数据。

在2023年的癌症免疫治疗学会（SITC）年会上，全面展示了公司在TIL体外扩增阶段的肿瘤反应性标志物的筛选成果。

在2023年的TIL Therapies Summit年会上，公布公司高通量CRISPR筛选平台ImmuT Finder®，以及基于该平台开发的下一代双敲TIL产品--GT316的最新临床前及临床试验成果。

在2023年的美国癌症研究协会（AACR）年会上，公布公司高通量CRISPR筛选平台ImmuT Finder®，以及基于该平台开发的下一代双敲TIL产品GT316的临床前研究。

在2023年的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，公司公布GT201产品的临床试验试验进展，GT201展示出稳定的扩增能力，并在多个晚期实体瘤患者体内均表现出良好的安全性和初步临床疗效。

在2023年的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，公司公布下一代基因编辑型TIL产品GT201产品的临床前研究成果，通过为工程化TIL疗法量身定做的逆转录病毒系统，GT201实现在多批次、不同瘤种来源的TIL细胞上稳定表达和功能提升。

在2022年的美国癌症研究协会（AACR）年会上，公布公司特有的TIL干性扩增平台StemTexp®的技术亮点，以及基于病毒工艺平台StaViral®开发的下一代TIL产品GT202。

关于沙砾生物

沙砾生物成立于2019年，是一家专注于肿瘤免疫细胞治疗，以TIL药物为代表研发管线的创新型医药公司。沙砾生物已完成多轮股权融资，得到了国内外多家知名创投基金的支持。

沙砾生物自主研发的GT101注射液是国内首个获批注册临床的TIL药物，目前进入关键二期临床试验。沙砾生物的全球首款膜结合IL-15复合物编辑型TIL产品GT201注射液，已经完成了中美临床双报。公司的核心研发平台包括StemTexp®干性TIL扩增技术平台、StaViral®病毒稳转株工艺、ImmuT Finder®免疫调节靶点发现平台、KOReTIL®高效基因敲除系统，并依托平台开发了一系列下一代基因编辑型TIL药物。沙砾生物拥有国际领先的技术储备和产业资源，旨在打造开创性的实体瘤细胞药物，为广大肿瘤病患带来新的希望。

关于天泽云泰

天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。

天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV载体筛选平台、ViLNP®脂质纳米粒技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViHiYi®AAV高产技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、代谢及血液系统疾病、眼科疾病等领域的创新基因治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。目前，天泽云泰已经获得多家知名基金的多轮投资，分别在张江高科技园区、北京巢生实验室、临港新片区和外高桥自贸区建成面积2,500平米的基因治疗研发运营中心、基因编辑技术研发中心、3,000平米的基因治疗中试生产车间和9,500平方米GMP商业化生产车间。