# 沙砾生物新一代基因敲除型TIL产品GT307注射液获美国FDA IND批准

2025年12月23日，沙砾生物自主研发的新一代基因敲除型肿瘤浸润淋巴细胞（Tumor-Infiltrating Lymphocytes, TIL） **产品 GT307 注射液**，获得 **美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验（IND）批准**。这是继公司GT201产品在中美完成临床申报后，沙砾生物在 **高安全性基因编辑型TIL领域取得的又一重要里程碑式进展**，标志着公司多条细胞治疗管线迈入美国临床阶段。

GT307是一款基于CRISPR基因编辑技术的下一代双基因敲除型TIL产品，旨在解决传统TIL在肿瘤微环境中易发生功能耗竭、持续性不足等关键瓶颈问题。依托沙砾生物自主研发的ImmuT Finder®高通量免疫调控靶点筛选平台，公司系统性发现和鉴定了抑制TIL抗肿瘤功能的关键免疫调控因子，并通过CRISPR技术对其进行精准敲除，从而显著增强TIL的抗肿瘤功能和体内存续。

在基因编辑策略上， **GT307采用高保真CRISPR/AaCas12bMAX核酸酶体系**，相较于经典 SpCas9 核酸酶，在编辑安全性、产品表型、扩增及功能方面均展现出显著优势，相关研究成果已发表于《Molecular Therapy》，为 AaCas12bMAX核酸酶在细胞治疗领域的临床应用提供了关键科学依据（DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.09.009）。

围绕该编辑技术体系，沙砾生物建立了符合FDA指导原则的 **系统性安全性评估框架**，覆盖脱靶风险、染色体结构变异等关键维度。该评估体系系统性地支持了GT307注射液的临床前安全性研究。研究结果显示，GT307注射液实现了 **零脱靶、超低染色体结构变异发生频率**，为其基因编辑安全性提供了有力的数据支撑。安全性研究作为申报资料的重要组成部分，与CMC及临床研究等核心模块共同构成了完整的申报资料，支撑了GT307注射液顺利获得美国FDA IND批准。在FDA的审评与信息交流过程中，安全性研究未触发进一步的补充性研究要求，表明该安全性评估方案在实际申报中的可靠性与适用性， **为基因编辑型细胞产品的国际临床申报提供了可借鉴的实践参考**。

GT307注射液获得美国FDA IND批准，充分体现了沙砾生物在下一代TIL产品的设计与开发、基因编辑安全性控制、工艺开发和质控能力，以及国际监管合规体系建设方面的综合实力。 **GT307作为全球唯一在冷肿瘤有疗效读出的TIL产品**，验证了其 **创新靶点选择** 与产品策略的临床可行性，奠定了其在实体瘤 TIL 领域的差异化竞争优势。

目前，GT307注射液的 **中国IND申报** 工作亦在积极推进中。未来，沙砾生物将依托 **中美双临床研究平台**，加速推进GT307在多种晚期或转移性实体瘤中的临床研究，为更多肿瘤患者提供具有突破潜力的细胞治疗方案。

关于沙砾生物

沙砾生物成立于2019年，是一家专注于免疫细胞疗法，以TIL细胞疗法和货架型细胞疗法为代表研发管线的创新型医药公司。沙砾生物已完成多轮股权融资，得到了国内外多家知名创投基金的支持。

沙砾生物自主研发的GT101注射液是国内首个获批注册临床的TIL药物，目前进入关键二期临床试验。沙砾生物的全球首款膜结合IL-15复合物编辑型TIL产品GT201注射液，已经完成了中美临床双报。公司的核心研发平台包括StemTexp®干性TIL扩增技术平台、StaViral®病毒稳转株工艺、ImmuT Finder®免疫调节靶点发现平台、KOReTIL®高效基因敲除系统，并依托平台开发了一系列下一代基因编辑型TIL药物。此外，沙砾生物在递送系统和AI驱动的新抗原发现也有深厚的技术积累。沙砾生物拥有国际领先的技术储备和产业资源，旨在打造开创性的细胞药物，为广大肿瘤和其他疾病的患者带来新的希望.